نقش سلول های بنیادی در درمان ایکتیوزیز ولگاریس

ایکتیوزیز ولگاریس (IV) رایج ترین اختلال پوستی ژنتیکی است که در نتیجه اختلال در تمایز سلول های کراتینوسیت در لایه اپیدرم پوست ایجاد می شود. این اختلال از هر 100 نفر در یک نفر دیده می شود و در بسیاری موارد بروز فصلی داشته و در فصل های خشک و خصوصاً زمستان بیشتر مشاهده می شود. این بیماری نتیجه اختلال در ژن فیلاگرین است که نقش مهمی در تمایز لایه اپیدرم پوست بازی می کند و جهش در آن منجر به افزایش خشکی پوست در نتیجه از دست رفتن آب و نیز حساسیت بیشتر به نفوذ عوامل آلرژی زا و التهابی می شود. 

علائم بالینی بیماری با توجه به نوع جهش و تعداد جهش موجود در فرد بیمار ممکن است خفیف تا بسیار شدید باشد. فرم های خفیف این بیماری با استفاده از بعضی ترکیبات مانند اسید سالیسیلیک قابل درمان است، اما درمان فرم شدید بیماری بسیار دشوار است. در فرم های شدید بیماری، چندین ناحیه بزرگ از بدن درگیر بیماری می شود و شدت خشکی پوست به حدی است که ضایعات عمیق و دردناکی در پوست بدن ایجاد می شود. این ضایعات برخلاف فرم خفیف بیماری که بهبود خود به خودی دارند ممکن است گاهی مدت ها باقی مانده و  حتی با گذشت زمان و در صورت عدم رعایت رژیم درمانی مناسب، بدتر شوند. بنابراین، درمان چنین بیمارانی همواره به صورت یک مشکل باقی مانده است.

یکی از درمان های پیشنهادی برای چنین بیمارانی، استفاده از روش ژن درمانی است. در این روش، ژن سالم فیلاگرین به سلول های کراتینوسیت پوست انتقال یافته و این سلول ها توانایی تمایز صحیح و ساخت پوست سالم را به دست می آورند. با این حال، یکی از مشکلاتی که این روش دارد این است که کارایی ژن وارد شده به سلول با پایان عمر سلول به پایان می رسد و بنابراین لازم است که ژن درمانی طی دوره های زمانی کوتاه مجدداً تکرار شود. 


ظهور سلول درمانی امیدهای تازه ای را در زمینه تحقیقات بر روی درمان ایکتیوز به ارمغان آورد. در این روش، سلول های بنیادی دارای ژن سالم به پوست فرد بیمار تزریق می شوند. این سلول ها در پوست تکثیر شده و کراتینوسیت های دارای ژن سالم و در نتیجه یک ساختار پوستی سالم را در محل عارضه ایکتیوز ایجاد می کنند. این روش نسبت به ژن درمانی کارایی طولانی تری دارد. زیرا سلول های بنیادی هم ممکن است بعد از چندین تقسیم و تمایز در بافتی مثل پوست که نیاز به تکثیر و تولید سلولی زیادی دارد، از بین بروند. با این حال، این مدت بسیار طولانی تر از مدت زمان چند هفته ای است که تأثیر درمانی ژن درمانی باقی می ماند. 

اما یکی از مشکلاتی که پیش روی درمان با سلول های بنیادی است، عدم دسترسی آسان به سلول های بنیادی است. بنابراین، به والدینی که دارای یک فرزند مبتلا به ایکتیوز ولگاریس شدید هستند و قصد بارداری مجدد دارند توصیه می شود که ضمن استفاده از روش هایی مانند PGD برای جلوگیری از ابتلای جنین به بیماری فوق، در جهت ذخیره خون بند ناف وی به عنوان منبعی غنی از سلول های بنیادی برای درمان خواهر/ برادر مبتلا به ایکتیوز وی اقدام کنند. حتی در صورتی که در خانواده، فرد مبتلا به بیماری فوق وجود نداشته باشد، ذخیره خون بند ناف یا اهدای آن می تواند به افراد نیازمند کمک کند تا تحت درمان قرار گرفته و زندگی را با شرایط بهتری تجربه کنند. 

بانک خون بند ناف به زودی در این مرکز راه اندازی شده و شما می توانید با مراجعه به مرکز مام از خدمات آن بهره مند شوید.

نویسنده و مترجم : مونا درساره

منابع : healthline firstskinfoundation