درمان تالاسمی با سلول های بنیادی

بیماری تالاسمی از جمله بیماری های خونی به شمار می رود که در اثر اختلالات ژنتیکی و بروز جهش های ژنتیکی از نسلی به نسل بعد منتقل می گردد. در این بیماری سطح هموگلوبین خون نسبت به حالت نرمال به شدت کاهش می یابد که این امر باعث کم خونی و احساس خستگی در فرد می شود. مولکول های هموگلوبین از زنجیره هایی به نام آلفا و بتا تشکیل شده اند که امکان بروز جهش در ژن های تولید کننده آن ها وجود دارد. 

اگر در اثر جهش، سطح آلفا گلوبین کاهش یابد منجر به ایجاد بیماری آلفا تالاسمی شده و جهش در ژن کد کننده زنجیره بتا عامل بروز بتا تالاسمی است. تالاسمی ها می توانند مینور یا ماژور باشند. اغلب انواع مینور علائم خاصی را بروز نداده و فقط به عنوان ناقل تشخیص داده می شوند اما انواع تالاسمی ماژور خطرناک بوده و نیاز به درمان دارند. 

 هدف از انجام پیوند مغز استخوان، درمان بیماری های کشنده و حاد، مانند بیماری تالاسمی می باشد. افراد مبتلا به تالاسمی پیش از انجام پیوند مغز استخوان یا سلول های بنیادی، دوزهای بالایی از شیمی درمانی را انجام می دهند. چون این روش ها بسیار سخت هستند، بدن فرد بیمار به طور موقت دیگر قادر به ساخت سلول های خونی نخواهد بود. به همین منظور، پیوند سلول های بنیادی برای فرد انجام می شود و پس از مدتی بدن او می تواند به شکل طبیعی سلول های خونی مورد نیاز خود را تولید کند. 

سلول های بنیادی اغلب در مغز استخوان تولید می گردند، اما تعداد کمی از آن ها در جریان خون قرار دارند که به آن ها سلول‌ های بنیادی خون محیطی (PBSC) گفته می شود. در کل به سه روش می توان به سلول های بنیادی مورد نیاز جهت درمان تالاسمی و یا سایر بیماری ها دست یافت که عبارتند از:

- مغز استخوان؛

- خون بند ناف؛

- خون محیطی.


درمان با سلول های بنیادی

تنها راه درمان تالاسمی، پیوند سلول های بنیادی خون ساز است؛ اما از این روش به شکل متداولی نمی توان استفاده کرد، چرا که عوارض جانبی و خطرات زیادی را به همراه دارد. در دو دهه اخیر درمان تالاسمی با پیشرفت روش های پیشگیری و تشخیصی و همچنین کنترل عوارض بعد از انجام پیوند، به طور قابل ملاحظه ای بهبود یافته است. 

در بحث درمان تالاسمی با استفاده از پیوند سلول های بنیادی می توان نمونه های لازم را هم از خود فرد بیمار گرفت و هم از فرد اهدا کننده دیگر مانند خواهر یا بردار یا یکی از اقوام درجه یک دریافت کرد. این بیماران نیاز به جایگزینی مداوم گلبول های قرمز خون از طریق دریافت واحدهای خونی دارند که در صورت عدم انجام به موقع آن دچار مشکلات حادی خواهند شد. از آن جایی که این بیماری به دلیل نقص ژنتیکی در سیستم خونساز ایجاد می شود، با استفاده از روش پیوند سلول های بنیادی خونساز قابلیت درمان دارد. 

سلول های بنیادی خون ساز (HSCT)، در مغز استخوان ساخته شده و بعد از آن وارد جریان خون می شوند. افرادی که تحت درمان تالاسمی قرار می گیرند، پیش از شروع، پیوند سلول های بنیادی شیمی درمانی انجام می دهند که منجر به از بین رفتن سلول های بنیادی مغز استخوان آن ها می گردد. به همین منظور پس از اتمام دوره درمان، نیاز به تزریق سلول های بنیادی مغز استخوان خواهند داشت. 

به طور کلی، استفاده از سلول های بنیادی از جمله مغز استخوان جهت درمان بیماری های ژنتیکی حاد مانند تالاسمی، می تواند نوید بخش آینده ای روشن جهت درمان سایر اختلالات و بیماری های صعب العلاج باشد. 


نویسنده و مترجم : پریسا جاوید زاده

منابع : thalassemia nhs mayoclinic ncbi