نقش و تزریق سلول های بنیادی در درمان دیستروفی عضلانی دوشن

دیستروفی ماهیچه ای دوشن (DMD) یکی از رایج ترین اختلالات عضلانی وراثتی در کودکان است. این بیماری با تخریب عضلانی پیشرونده و نیز ضعف عضلانی همراه است، که منجر به از دست رفتن توان حرکتی تا زمان بلوغ شده و در نهایت به نقایص قلبی، تنفسی و حتی مرگ در نوجوانی می انجامد.  این بیماری در 1 نفر از هر 3500 تولد وجود دارد که به دلیل جهش در ژن دیستروفین که کد کننده یک نوع پروتئین عضلانی است، ایجاد می شود. در نتیجه جهش در این پروتئین، ساختار طبیعی عضله دچار نقص شده و به صورت تدریجی از بین می رود. تا به امروز درمان قطعی برای این بیماری معرفی نشده است و درمان ها عموماً به صورت علامتی و برای به تأخیر انداختن پیشرفت بیماری و جلوگیری از مرگ بیمار انجام می شود. با این حال، پیشرفت های نوین پزشکی گام های بزرگی به سمت درمان این بیماران برداشته است.

ژن درمانی یکی از این روش هایی است که امیدهای زیادی را در زمینه درمان DMD ایجاد کرده است. چندین روش برای ژن درمانی پیشنهاد شده است که شامل انتقال یک نسخه از ژن سالم به سلول های دارای ژن معیوب می باشد. در این صورت سلول بیمار، خود شروع به بازسازی و ترمیم بافت آسیب دیده می کند. مشکلاتی که در این مورد وجود دارند این است که اولاً طول مدت حضور ژن سالم بستگی به طول عمر سلول مورد نظر دارد، بنابراین ژن درمانی باید در فواصل زمانی مختلف تکرار شود و دیگر اینکه این روش در مراحل اولیه بیماری و پیش از بروز علائم، بیشترین تاثیر خود را دارد. همچنین در افرادی که در مراحل پیشرفته بیماری هستند، بافت معیوب در بسیاری از موارد به طور کامل از بین رفته  و سلول کافی برای دریافت ژن سالم و بازسازی خود وجود ندارد.

بنابراین، استراتژی های جدید، بر استفاده از پتانسیل درمانی سلول های بنیادی در زمینه ترمیم بافتی این افراد تاکید کرده اند.


سلول درمانی در دیستروفی عضلانی دوشن DMD

دو نوع استراتژی درمانی برای سلول درمانی DMD  به منظور درمان دیستروفی عضلانی ماهیچه ای  پیشنهاد شده است:

 روش اول:

سلول های فرد بیمار از بافت برداشت شده و پس از اصلاح و دریافت ژن سالم دوباره به فرد بیمار بازگردانده می شوند. این استراتژی با وجود کارایی بالا، مشکلات مربوط به روش های ژن درمانی را نیز دارد.

روش دوم:

سلول بنیادی از یک فرد سالم برداشته شده و به بیمار تزریق می شود. در این روش سلول های بنیادی دارای ژن سالم وارد بدن فرد بیمار می شوند و قدرت ترمیم ضایعات را به اندام های آسیب دیده فرد بیمار اعطا می کنند. علاوه براین، طول مدت باقی ماندن این سلول ها در بدن بیمار بسیار بالاست و بنابراین نیازی به تکرار دائمی درمان در فواصل زمانی معین نیست. با این حال، یکی از مشکلاتی که در این نوع درمان وجود دارد، نیاز به یافتن فردی مناسب که دهنده ی سلول بنیادی می باشد است تا بتوان از سلول های وی جهت پیوند استفاده کرد. یکی از بهترین منابع پیشنهادی جهت استفاده در سلول درمانی  DMD، مربوط به سلول های بنیادی خون بند ناف است. این سلول ها برخلاف سایر منابع سلول بنیادی (مانند مغز استخوان) به صورت کاملا غیر تهاجمی به دست آمده و دستیابی به آن بسیار ساده است. بنابراین، به والدین دارای فرزندان مبتلا به DMD که قصد بارداری مجدد دارند توصیه می شود که با ذخیره خون بند ناف جنین، همزمان جهت درمان فرزند اول بیمار خود نیز اقدام کنند. همچنین، افرادی که سابقه ابتلا به این بیماری را در خانواده خود ندارند نیز می توانند بند ناف نوزاد خود را بدون هیچگونه هزینه و یا آسیبی اهدا کنند تا در درمان افراد نیازمند مورد استفاده قرار گیرد. بانک خون بند ناف به زودی در مرکز مام راه اندازی شده و آماده خدمت رسانی به والدین گرامی جهت ذخیره خون ارزشمند بند ناف نوزادان آن ها خواهد بود.


نویسنده و مترجم : فرزانه رامی

منابع : ncbi