نقش سلول های بنیادی در درمان بیماری های متابولیک

پزشکی نوین بسیاری از مشکلات اساسی سلامت را حل کرده است اما هنوز هم برخی از مشکلات بدون راه حل باقی مانده اند که عمدتا به اختلالات ژنتیکی بدو تولد مربوط می شوند. بخش بزرگی از بیماری های ژنتیکی نوزادان در نتیجه اختلال در آنزیم های مسیرهای تولید انرژی بدن، هضم و تجزیه مواد، جذب و ذخیره مواد و فعل و انفعالات مولکول های مختلف در بدن رخ می دهند. به این گروه اصطلاحاً بیماری های متابولیک گفته می شود. برخی از این بیماری ها در جمعیت های خاصی شایع هستند (مانند بیماری تی ساکس در جمعیت اشکنازی) اما بروز کلی آن ها، در نوزادان تازه متولد شده حدود 1 در 2500 تا 5000 تولد زنده است. در حال حاضر، درمان قطعی برای این بیماری ها وجود ندارد و تشخیص پیش از تولد و استفاده از روش هایی مانند PGD تنها راه پیشگیری از تولد فرزند مبتلا در خانواده های دارای سابقه خانوادگی است. اما پزشکی نوین در پی یافتن راه حل های جدید برای این بیماری ها است.

یکی از راهکارهای پیشنهادی برای درمان چنین بیماری هایی استفاده از سلول درمانی با استفاده از سلول های بنیادی است. تحقیقات اخیر بر استفاده از سلول های بنیادی خونساز برای جبران کمبود آنزیمی دخیل در ایجاد بیماری های متابولیک، متمرکز شده اند. این سلول ها همچنین می توانند در زمینه بازسازی و ترمیم بافت های آسیب دیده در این افراد مورد استفاده قرار بگیرند. 

اولین تلاش ها برای سلول درمانی بیماری های متابولیک در سال 1980 و با پیوند مغز استخوان به یک بیمار مبتلا به سندرم هورلر انجام گرفت. از آن زمان تا کنون بیش از 1000 تلاش جهت پیوند سلول های بنیادی انجام گرفته است که در جدیدترین مطالعات از سلول های بنیادی حاصل از خون بند ناف به جای سلول های بنیادی مغز استخوان استفاده شده است. بدین منظور می توان از سلول های بنیادی خانواده فرد مبتلا و یا افراد غریبه دارای شباهت ژنتیکی با فرد بیمار استفاده کرد. با این حال، یکی از بزرگترین چالش ها در زمینه سلول درمانی چنین افرادی، یافتن فرد دهنده سلول مناسب جهت پیوند است. در برخی از خانواده ها، برای تأمین سلول بنیادی مورد نیاز فرد بیمار، والدین وی در فرآیند PGD، تنها درخواست انتقال جنین های دارای سازگاری بافتی با فرزند بیمار خود را می دهند. در این حالت، نه تنها سلامت فرزند دوم آن ها تضمین می شود، بلکه این فرزند می تواند به عنوان دهنده سلول بنیادی جهت خواهر/ برادر مبتلای خود عمل کند.

 راهکار دیگر چنین والدینی این است که خون بند ناف فرزندان سالم بعدی خود را نگهداری کنند. این خون یک منبع ارزشمند از سلول های بنیادی را جهت درمان خواهران یا برادران بیمار چنین نوزادانی فراهم می آورد. همچنین ، این خون می تواند برای بیماران نیازمند تزریق سلول بنیادی با شباهت ژنتیکی کافی با نوزاد، مورد استفاده قرار بگیرد. این خدمت به زودی در مرکز مام ارائه خواهد شد و شما می توانید با مراجعه به این مرکز جهت ثبت نام نوزاد خود در بانک و نگهداری خون بند ناف وی اقدام کنید. بدین ترتیب پنجره بهره مندی از درمان های هیجان انگیز آینده به روی شما و خانواده شما باز است.

نویسنده و مترجم : فرزانه رامی

منابع : nature ncbi ncbi2